Volver a Ensayos Clínicos

NCT06950385

Ensayo de fase III de eRapa en pacientes con poliposis adenomatosa familiar.

Reclutando Fase 3

Descripción

El objetivo principal de este ensayo clínico es determinar si el fármaco eRapa ayuda a ralentizar la progresión de la enfermedad en pacientes diagnosticados con poliposis adenomatosa familiar (PAF). Los investigadores compararán eRapa con placebo. Las preguntas que se responderán en este ensayo son:

* ¿Ayuda la administración de eRapa a ralentizar la progresión de la enfermedad en pacientes con PAF?
* ¿Es eRapa un tratamiento seguro para pacientes diagnosticados con PAF?
* ¿Cuál es el efecto de eRapa en el número de pólipos que se encuentran en el tracto gastrointestinal de pacientes diagnosticados con PAF?
* ¿Cómo afecta el tratamiento con eRapa a la calidad de vida de un paciente?

Los participantes:

* Tomarán eRapa o placebo una vez al día cada dos semanas hasta que la enfermedad progrese (empeore), dejen de participar en el ensayo o fallezcan.
* Visitarán la clínica una vez cada 3 meses para revisiones y pruebas.
* Se les realizará una endoscopia al inicio del ensayo y luego cada 6 meses para controlar si la enfermedad está mejorando o empeorando.

Evidencia de la diana molecular en cáncer colorrectal

Aún no hay evidencia documentada en nuestra base para la diana o el fármaco de este ensayo. Esta sección crece a medida que se procesan nuevas publicaciones.

Criterios de Elegibilidad

Criterios de inclusión:

1. El participante debe tener ≥18 años de edad, inclusive.

2. El participante debe tener FAP documentado, confirmado por pruebas de genotipado de la mutación del gen adenomatosis poliposis coli.

3. El participante debe tener al menos 1 de las siguientes características de alto riesgo: >100 pólipos, pero ≤500 pólipos en el colon, o ≥10 pólipos en el recto/sigmoide o la bolsa ileal remanente (≥3 mm de tamaño), o etapa 3 o 4 de Spigelman con al menos 1 pólipo ≥10 mm que deba ser extirpado al inicio o durante una endoscopia realizada dentro de los 18 meses posteriores al cribado.

4. Uso de anticonceptivos por parte de los participantes o sus parejas hasta al menos 12 semanas después de suspender el tratamiento del estudio.

5. Aceptar no donar gametos con el fin de la reproducción hasta al menos 12 semanas después de suspender el tratamiento del estudio.

6. Disposición a someterse a una evaluación endoscópica.

Criterios de exclusión:

1. El participante presenta displasia de alto grado o cáncer no extirpado o extirpado de forma incompleta en el duodeno, el colon, el recto o la bolsa ileal en la endoscopia de cribado.

2. El participante presenta pólipos ≥8 mm en el duodeno, el colon, el recto o la bolsa ileal que persisten después de la endoscopia de cribado (los pólipos ≥8 mm deben ser extirpados durante la endoscopia de cribado).

3. El participante se ha sometido a una cirugía dentro de las 6 semanas previas al ensayo.

4. El participante presenta una neoplasia maligna activa o antecedentes de neoplasia maligna diagnosticada dentro de los 24 meses posteriores a la primera dosis de la intervención del ensayo.

5. El participante tiene antecedentes de inmunodeficiencia adquirida o primaria (congénita) o la presenta actualmente.

6. El participante presenta tuberculosis activa y clínicamente significativa (prueba de Quantiferon Gold positiva), infección bacteriana, fúngica o viral, incluida la infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).

7. El participante presenta alguna condición médica o social que, en opinión del investigador, pueda aumentar el riesgo del participante si se incluye en el estudio, impedir el cumplimiento del participante con los procedimientos del ensayo o presentar una confusión inaceptable para la seguridad o los datos del ensayo clínico.

Información del Ensayo

NCT06950385
Reclutando
Fase 3
168 participantes
Jul 2025

Ubicaciones29

Denmark (1)
Copenhagen University Hospital
Copenhagen
Germany (1)
Universitätsklinikum Bonn
Bonn
Italy (2)
IRCCS Ospedale San Raffaele
Milan
Istituto Nazionale dei Tumori
Milan
Netherlands (2)
Amsterdam UMC
Amsterdam
Radboud University Medical Center
Nijmegen
Puerto Rico (1)
Hospital Oncologico - Puerto Rico Medical Center
Rio Piedras
Spain (4)
Hospital Clínic de Barcelona
Barcelona
Hospital Comarcal de Inca
Inca
Hospital General Universitario Gregorio Marañón
Madrid
Hospital La Fe de Valencia
Valencia
United States (18)
University of Michigan
Ann Arbor
City of Hope
Arcadia
Johns Hopkins University
Baltimore
Dana Farber Cancer Institute
Boston
University of Chicago
Chicago
Cleveland Clinic
Cleveland
Ohio State University
Columbus
Geisinger Medical Center
Danville
The University of Texas MD Anderson Cancer Center
Houston
University of Kansas Medical Center
Kansas City
Yale Cancer Center
New Haven
Digestive & Liver Center of Florida
Orlando
University of Pittsburgh Medical Center
Pittsburgh
Benaroya Research Institute at Virginia Mason
Seattle
University of Washington - Fred Hutchinson
Seattle
Department of Surgery, Section of Colon Rectal and Surgery
St Louis
Georgetown University
Washington D.C.
Cleveland Clinic Florida
Weston